Mới đây, cậu bé Creed Pettit, 9 tuổi, ở Miami, Mỹ đã nhìn thấy ánh sáng nhờ điều trị mù bẩm sinh bằng liệu pháp gen trị liệu mới, theo Daily Mail.

Mang ánh sáng cho người mù bẩm sinh nhờ phương pháp gen trị liệu
Ảnh: Daily Mail

Theo Daily Mail, Pettit bị mù bẩm sinh do biến đổi gen loại hiếm gặp. Khi biết được thông tin về liệu pháp gien được chấp thuận, mẹ của Pettit đã đăng ký điều trị cho cậu dù chi phí khá đắt – khoảng 870.000USD. Cậu bé Pettit đã trở thành một trong những người đầu tiên ở Mỹ được điều trị bằng gen trị liệu mới vừa được chấp thuận để giúp phục hồi thị lực.

Mang ánh sáng cho người mù bẩm sinh nhờ phương pháp gen trị liệu
Ảnh: Shutterstock.

Trước đó, khi Pettit được 2 tuổi rưỡi, mẹ của cậu bé đã đưa bé đến Iowa với hy vọng sẽ được chọn để điều trị thử nghiệm gen trị liệu này, nhưng các bác sĩ đã từ chối không chọn. Lý do là cậu bé không chịu nổi khi đeo miếng che mắt buộc phải dùng để kiểm tra xem liệu bé có đủ điều kiện để tham gia điều trị thử nghiệm lâm sàng không.

Trong suốt ca phẫu thuật kéo dài một giờ tại Viện Mắt Bascom Palmer, trực thuộc Đại học Miami (Mỹ) vào ngày 21/3/2018, bác sĩ Byron Lam phối hợp với bác sĩ chuyên võng mạc Audina Berrocal cùng các đồng nghiệp đã thực hiện gen trị liệu vào mắt phải của cậu bé Pettit.

Các bác sĩ cẩn thận lấy một ít dịch bên trong mắt của Pettit ra trước khi sử dụng một kim cực nhỏ có kích thước như sợi tóc để tiêm bản sao khỏe mạnh của gen bị đột biến vào dưới võng mạc, tại vùng có ý định sửa chữa chu kỳ nhìn.

Mang ánh sáng cho người mù bẩm sinh nhờ phương pháp gen trị liệu
Mang ánh sáng cho người mù bẩm sinh nhờ phương pháp gen trị liệu

Khi được tiêm vào, bản sao này sẽ bắt đầu tái tạo những chỉ thị để làm cho những protein mà các tế bào nhận kích thích ánh sáng cần để thực hiện được chức năng thích hợp, bác sĩ Lam nói với Daily Mail.

Một tuần tới, cậu bé Pettit sẽ nhận được gen trị liệu ở mắt còn lại. Các bác sĩ hy vọng thị lực của Pettit sẽ hoàn toàn phục hồi trong 6 tháng tới.

H.H